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我国首例罕见病同情用药近日在北京协和医院落地。据报道，6月14日晚，患有阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）的罕见病患者张女士在北京协和医院服用一种药物，这种未上市的新药在国外研发还处于三期临床试验阶段。张女士不是通过常规的入组新药临床试验获取，而是通过拓展性同情使用临床试验用药的方式申请到了这种药物。这种方式开启了我国罕见病同情用药的破冰之路。
同情用药虽属专业术语，却与患者的生命与健康息息相关。同情用药在国内破冰，将会给很多患者带来实实在在的好处。这是因为，当患者面临无药可用的困境时，或许有一种特效药可以救命，只是这种药还没有完成临床试验，更没有上市，使用这类药虽具备一定风险，但其接近于完成临床试验，或具有较好效果和较少副作用。相比之下，患者无药可用的结局更坏，有药不能用，丧失了最后一搏的机会，这是一种遗憾。
国内首次接受同情用药的张女士就是如此。她所患的阵发性睡眠性血红蛋白尿症，被称为“罕见病中的罕见病”。她的病情已很重，无药可用难倒了为她治病的医生，这种状态若持续下去，对张女士极为不利。但国外一种新药的治疗效果很好，可惜该药还处于三期临床试验阶段，离上市还有很长时间，张女士等不起。好在同情用药给了她机会，她成为该药在国内的首批获益者。
为了满足张女士这类患者的需求，我国在同情用药方面已作了一些准备。2017年底，国家食品药品监督管理总局对外公布《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法（征求意见稿）》，同情用药成为业界热议话题。从2019年12月1日起施行的新版《药品管理法》第二十三条明确，对正在开展临床试验的用于治疗严重危及生命且尚无有效治疗手段的疾病的药物，经医学观察可能获益，并且符合伦理原则的，经审查、知情同意后可以在开展临床试验的机构内用于其他病情相同的患者。
可以看出，同情用药惠及的不仅是罕见病患者，而且还可惠及任何一位危重患者；甚至不仅仅惠及患者，而且还可惠及创新药。因为创新药的临床数据，对于证实其疗效和防范副作用都至关重要，同情用药这种模式，有利于创新药尽早上市、脱颖而出，克服临床实验方面的短板。同情用药在国内破冰，既是患者的福音，也是疗效确切的创新药的福音。
也要看到，技术创新与技术滥用有时只隔着一层薄薄的纸，一不小心就可能越界。同情用药既可用于提前紧急使用特效药，也要防范其变成技术滥用和奇葩疗法的幌子。强化事前审核与过程监管，加大专家评审、同行评议的力度，充分保障患者的知情同意权等，方能确保同情用药用于正道，造福于患者。
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