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说起恶性血液病，人们首先想到的往往是白血病，而一种名为“骨髓纤维化”(MF)的血液疾病，比白血病更凶险，高危患者的平均生存期仅2.3年。不过，这一现状或将随着创新靶向药物捷恪卫(磷酸芦可替尼)的上市而获得改变，骨髓纤维化患者的生存期有望延长。据悉，该药目前已在国内获批用于骨髓纤维化的治疗。
高危病患中位生存期仅2.3年
什么是骨髓纤维化?据南方医科大学血液病研究所所长、南方医院血液科主任刘启发教授介绍，这是一种以骨髓逐渐发生纤维化病变为特征的恶性血液疾病，病因不明确。目前该病尚没有确切的国内发病率数据，欧美国家骨髓纤维化发病率约为0.4~0.6/10万人，多发于40岁以上群体，男性发病率略高于女性。骨髓纤维化疾病恶性程度高，患者整体中位生存期为5.7年，而高危患者生存期仅2.3年。
“患者早期一般没有明显症状。”刘启发谈到，许多病人直到出现腹部肿大才就医，这时候的病情多为中晚期了。而如果能早发现早治疗，患者的临床获益会是最大的。
刘启发指出，长期以来，骨髓纤维化没有特别好的治疗方式，异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一的治愈手段，但移植失败率高，移植效果远不如白血病。“纤维化的骨髓就好比‘长老’了的蔬菜，由于纤维化几乎不可逆转，干细胞很难种上，种植成功率不到50%。” 因此，目前骨髓纤维化的治疗主要针对临床症状，但副作用大，且围手术期并发症发生率和死亡率较高。
创新药可以改善症状 延长生存
不同于原有的治疗手段，芦可替尼是唯一针对骨髓纤维化发病机制的靶向治疗药物。刘启发解释：“芦可替尼是JAK-STAT通路靶向药物，可减缓甚至阻断骨髓纤维化进程，原理就像给蔬菜保鲜，减慢和甚至阻断其‘变老’，使其更长久地稳定在比较新鲜有活力的状态。”
骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏，降低疾病负荷，改善生活质量;长期治疗目标是稳定或改善骨髓纤维化进程，延长生存时间。据悉，由诺华研发和生产的芦可替尼已于2017年3月获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准上市，它是第一个获得美国食品和药品管理局(FDA)和欧洲药品监督管理局(EMA)批准用于髓纤治疗的靶向药，也是英国指南中被推荐治疗骨髓纤维化一线药物。
刘启发表示，尽管骨髓纤维化目前在临床上难以治愈，但患者只要及早发现，积极配合专科医生规范治疗，可以将其作为一种“慢性病”进行终身控制和管理，更好地提高生存质量，延长生存时间。
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